Biotechnologische Arzneimittel, häufig auch Biopharmazeutika genannt, sind große Moleküle, die Proteinen und anderen komplexen Substanzen, ähneln oder mit diesen identisch sind. Sie sind für die chemische Herstellung zu groß und kompliziert. Stattdessen nutzt man „lebende Fabriken“ – Mikroorganismen oder Zelllinien – die genetisch verändert werden, um das gewünschte Molekül zu produzieren.

Biotechnologische Arzneimittel müssen dem Körper per Injektion oder Infusion zugeführt werden, um ihre komplexe Struktur zu erhalten. Diese würde bei einer oralen Einnahme durch die Verdauung aufgelöst werden.

Im Allgemeinen spricht man bei jedem Arzneimittel, das aus lebenden Organismen hergestellt oder von diesen abgeleitet wird, von einer biotechnologischen Therapie bzw. einem Biopharmazeutikum. Einige dieser Therapien werden bereits seit vielen Jahrzehnten eingesetzt. Dazu gehören Insulin und bestimmte Impfstoffe. Die meisten Biopharmazeutika wurden nach Einführung der Gentechnik entwickelt, die in den siebziger Jahren den Weg für die moderne Biotechnologie bahnte.